Данные, представленные в журнале The New England Journal of Medicine, показали, что исследуемый препарат AMX0035 оказывает положительное влияние на продолжительность жизни и функциональную активность людей с боковым амиотрофическим склерозом. Исследование проведено в США Сабриной Паганони (M.D., Ph.D.), Эриком А. Маклином (Ph.D.), Сюзанной Хендрикс (Ph.D.) и другими учеными.
Препарат AMX0035 включает соединение из тауроурсодиола (тауроурсодезоксихолевая кислота) и фенилбутирата натрия. Данные доклинических исследований подтвердили эффективность как комбинации фенилбутирата натрия и тауроурсодиола, так и каждого из веществ в отдельности в замедлении процесса гибели нейронов на моделях с нейродегенеративными заболеваниями и нарушениями работы митохондрий. Кроме того, пилотные исследования подтвердили безопасность обоих соединений у пациентов с БАС.
89 человек в течение 24 недель принимали препарат дважды в день, в то время как 48 человек получали плацебо. Большинство участников (77%) до исследования или на момент его начала получали рилузол и (или) эдаравон.
Предполагаемый эффект комбинации фенилбутирата натрия и тауроурсодиола может быть связан с угнетением процесса разрушения эндоплазматического ретикулума (структура клетки, при участии которой происходит синтез и транспорт белков нейронов) и дисфункции митохондрий (источник энергии для клеток), что теоретически может способствовать увеличению продолжительности жизни нейронов.
Функциональная активность пациентов оценивалась по шкале ALSFRS-R (где 48 — норма, 0 — максимальная утрата функций человека). Шкала оценивает способность человека выполнять такие функции, как глотание, речь, ходьба, движение рук, дыхание и другие. Пациент с БАС в среднем теряет 1 балл каждый месяц, хотя это значение может значительно отличаться у разных пациентов. За время исследования оценка по шкале участников, получавших плацебо, снижалась на 1.66 балла в месяц, что говорит о более быстром прогрессировании болезни, чем в группе пациентов, принимавших AMX0035. Во втором случае оценка по шкале снижалась в среднем на 1.24 балла.
Лечение фенилбутиратом натрия и тауроурсодиолом сопровождалось увеличением медианы продолжительности жизни на 6,5 месяца. Таким образом, полученные результаты свидетельствуют о том, что препарат AMX0035 способствует замедлению прогрессирования БАС и увеличению выживаемости пациентов с БАС.
Для подтверждения результатов предполагается провести третью фазу исследования — более продолжительную по времени и с большим количеством участников.
Перевод подготовил Дмитрий Саруханянц
