Лечение препаратом CNM-Au8 позволило значительно замедлить прогрессирование БАС и продлить выживаемость на более чем 1,5 года среди взрослых с начальной стадией бокового амиотрофического склероза, показало исследование RESCUE-ALS и его открытая расширенная фаза.
Два разных статистических анализа в целом показали, что у пациентов, получавших CNM-Au8, риск смерти снизился на 70% по сравнению с теми, кто не получал это лекарство в течение двух лет наблюдения.
«Действительно, результаты исследования выявили „значительную разницу в выживаемости в 19,3 месяца для участников, получавших CNM-Au8, по сравнению с плацебо“», — сообщила компания Clene Nanomedicine, разрабатывающая CNM-Au8.
Препарат представляет собой суспензию золотых наночастиц, предназначенную для замедления прогрессирования БАС путем предотвращения гибели двигательных нейронов, которые постепенно разрушаются при этом заболевании.
Считается, что CNM-Au8 способствует выживанию нервных клеток, повышая производство энергии клеток и защищая их от оксидативного стресса.
Во 2 фазу исследования RESCUE-ALS (NCT04098406), запущенного в конце 2019 года, включили 45 взрослых с начальной стадией БАС из Австралии. У всех участников первые симптомы болезни проявились за предыдущие два года.
Участники были случайным образом распределены в группу приема CNM-Au8 в дозе 30 мг или плацебо в виде жидкой суспензии раз в сутки в течение 36 недель. Терапия дополняла стандартные препараты для лечения АБС.
После основного исследования большинство участников (90%) перешли к открытому исследованию (NCT05299658), в рамках которого все пациенты из обеих групп продолжили принимать CNM-Au8 в течение периода до 120 недель.
Основное исследование не показало значимых положительных результатов после 36 недель. Тем не менее, дополнительный анализ, охватывающий исследование и его продление, показал статистически значимое увеличение выживаемости и замедление прогрессирования болезни среди пациентов, начавших терапию восемь месяцев назад по сравнению с теми, кто перешел с плацебо в фазе продления.
Пациенты, изначально начавшие прием CNM-Au8, показали медианное время выживания в 34,2 месяца, или почти три года, в сравнении с 24,1 месяца у тех, кто перешел с плацебо на препарат только в открытом исследовании. Это прирост в выживаемости в 10,1 месяца, что составляет 46% снижение риска смерти среди тех, кто изначально принимал CNM-Au8.
По сравнению с испытуемыми, которые принимали только плацебо, разница выживаемости составила 19,3 месяца. Таким образом, риск смерти у пациентов, принимавших препарат изначально, оказался ниже на 75%.
Автор — Кирилл Гулов
Редактор — Вера Демешонок