Министерство здравоохранения Канады выдало препарату албриоза (Albrioza, AMX0035) уведомление о соответствии условиям (NOC). Это первая контролирующая организация в мире, которая одобрила к применению этот экспериментальный препарат при боковом амиотрофическом склерозе.
Albrioza прошел две фазы клинических исследований. По данным последней, медиана продолжительности жизни участников исследования увеличилась на 6,5 месяца.
Компания-производитель Amylyx Pharmaceuticals планирует представить убедительные доказательства его эффективности по результатам продолжающегося исследования. Отмечается, что третья фаза исследований завершится в 2024 году.
Информации о цене препарата пока нет.
Как полагает невролог, эксперт фонда «Живи сейчас» Вера Демешонок, пока рано делать выводы об эффективности препарата до момента завершения третьей фазы исследования с бо́льшим числом участников. Согласно дизайну исследования, AMX0035 применялся совместно с рилузолом.
В то же время, препарат пока не одобрен Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA). На данный момент единственное, что FDA заявляла в своем отчете, — AMX0035 безопасен для приема, а доказательства того, что препарат значительно увеличивает продолжительность жизни, признали неубедительными.
Американская Ассоциациация БАС (ALS Association) — усиленно лоббирующая AMX0035 — не останавливает попыток побудить FDA скорее зарегистрировать препарат на территории США.
На данный момент в США одобрены препараты рилузол (с 1995 г.), способный продлить жизнь на несколько месяцев, и эдаравон (с 2017 г.), который замедляет прогрессирование заболевания на 33%. Третий препарат — нудекста одобрен для уменьшения псевдобульбарных симптовов при БАС (неконтролируемые приступы плача и смеха).
Препарат AMX0035 включает соединение из тауроурсодиола (тауроурсодезоксихолевая кислота) и фенилбутирата натрия. Данные доклинических исследований подтвердили эффективность как комбинации фенилбутирата натрия и тауроурсодиола, так и каждого из веществ в отдельности в замедлении процесса гибели нейронов на моделях с нейродегенеративными заболеваниями и нарушениями работы митохондрий. Кроме того, пилотные исследования подтвердили безопасность обоих соединений у пациентов с БАС.
Автор: Кирилл Гулов
