Сразу несколько препаратов для лечения БАС зарегистрировали за рубежом в 2022 году
AMX0035 зарегистрирован в Канаде и США для терапии БАС
Amylyx Pharmaceuticals разработала препарат AMX0035 (соединение из тауроурсодиола и фенилбутирата натрия).
Предполагаемый эффект связан с угнетением процесса разрушения эндоплазматического ретикулума (структура клетки, при участии которой происходит синтез и транспорт белков нейронов) и дисфункции митохондрий (источник энергии для клеток), что может способствовать увеличению продолжительности жизни нейронов.
В июне 2022 года препарат получил одобрение Министерства здравоохранения Канады (Health Canada) под торговой маркой Albrioza.
Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило AMX0035 для использования у пациентов с БАС под торговой маркой Relyvrio. Примерная стоимость препарата в США около 158 000 долларов в год.
Одобрение AMX0035 в США и Канаде было подтверждено данными клинического исследования CENTAUR (NCT03127514).
После 6 месяцев плацебо-контролируемого исследования все участники имели возможность принимать препарат в открытом исследовании (NCT03488524). Статистический анализ показал, что AMX0035 увеличил медиану выживаемости пациентов на 10,6 месяца, и таким образом привел к снижению риска смерти на 61%.
Эдаравон (в форме суспензии) зарегистрирован в США
В мае 2022 года Radicava ORS (в виде суспензии для приема через рот) получила одобрение FDA.
Препарат Эдаравон (компания Mitsubishi Tanabe Pharma) обладает нейропротективными свойствами. Препарат связывает свободные радикалы, тем самым уменьшая оксидативный стресс. Ранее пациенты могли получать препарат только внутривенно капельно длительным курсом, что существенно ограничивало его доступность.
Одобрение FDA основано на фармакологических и клинических данных: новая форма введения обладает сходным уровнем эффективности с внутривенной формой и хорошей переносимостью.
Что еще важного произошло в 2022 году
Исследование показало, что изменения микробиома кишечника очевидны до начала БАС
Микробиом кишечника — миллиарды бактерий и других микроорганизмов, обитающих в пищеварительном тракте, — оказывает глубокое влияние на здоровье и болезни. Ученые провели исследование модели БАС на мышах — их болезнь была вызвана мутациями в гене SOD1 — и обнаружили, что у этих мышей были нарушения пищеварительной функции и изменения в составе микробиома кишечника. Примечательно, что эти изменения были очевидны еще до того, как у мышей начали развиваться какие-либо признаки БАС-подобного заболевания. Изменения прекратились, когда мышам дали противовоспалительную молекулу, вырабатываемую определенными кишечными бактериями. Это позволяет предположить, что терапия, нацеленная на микробиом кишечника, может быть полезной для пациентов с БАС с мутациями SOD1.
Мозговой имплантат позволяет парализованному пациенту с БАС снова "разговаривать" с семьей
На наиболее продвинутой стадии «замкнутого» БАС пациенты совершенно неспособны двигаться самостоятельно, хотя они полностью осознают свое окружение. Исследователи описали случай 34-летнего мужчины, у которого БАС прогрессировал до такой степени, что он больше не мог уверенно контролировать движения своих глаз, поэтому он не мог использовать технологии отслеживания глаз для общения. В мозг мужчины был имплантирован электрод, и он научился контролировать свои мыслительные паттерны, чтобы модулировать тон вверх или вниз. Используя эту систему, он мог общаться с окружающими его людьми, обращаться с просьбами о его уходе и взаимодействовать со своей семьей и близкими.
Данные показывают, что витамин В12 замедляет функциональный спад на ранней стадии БАС
Витамин В12 важен для поддержания здоровья нервной системы, и ранние испытания показали, что сверхвысокие дозы метилкобаламина (активная форма В12) могут замедлить прогрессирование БАС у пациентов с умеренно прогрессирующим заболеванием. В исследовании 3 фазы JETALS (NCT03548311) приняли участие 130 человек с ранним, умеренно прогрессирующим БАС, которым в течение примерно четырех месяцев вводили высокие дозы метилкобаламина или плацебо. Исследование достигло своей главной цели: скорость прогрессирования заболевания была более чем на 40% медленнее у пациентов, получавших метилкобаламин, и высокие дозы витамина, как правило, хорошо переносились.
Переносчик холестерина может быть сильным триггером спорадического БАС
Спинномозговая жидкость — это жидкость, которая окружает головной и спинной мозг. Исследователи обнаружили, что ее образцы, взятые у людей со спорадическим, но не семейным БАС, вызывал у мышей симптомы, подобные БАС. Дальнейший анализ показал, что этот эффект был в основном обусловлен активностью белка, транспортирующего холестерин, называемого apoB100 — инъекции только этого белка мышам было достаточно, чтобы вызвать данное заболевание, в то время как удаление белка предотвращало его развитие. Исследователи предположили, что этот белок может быть полезной терапевтической мишенью при БАС.
Автор — Федор Сорокин
Редактор — Вера Демешонок
