Крошечная рыбка может стать ключом к открытию лекарства от БАС
Гари Армстронг, который с 2017 года занимает должность доцента в отделении неврологии и нейрохирургии университета Макгилла, использует аквариумных рыб в программе по поиску лекарства.
Учёный делает большую ставку на данио-рерио, популярный вид аквариумных рыбок, которых он исследует в поисках нового лекарства от бокового амиотрофического склероза (БАС). БАС – это смертельное нейродегенеративное заболевание, от которого на сегодняшний день не существует эффективных видов терапии.
«Эту крошечную рыбку ученые давно используют в исследованиях, потому что мы можем манипулировать ее генным набором так, как нам нужно, – рассказывает Армстронг. – С точки зрения модельных организмов (организм, с помощью которого можно моделировать биологические процессы – Прим. ред.) для испытания препаратов рыбки данио фантастические. У этих рыб я могу смоделировать ту же генетическую мутацию, которая вызывает БАС. Кроме того, благодаря оборудованию, которое теперь есть в моем распоряжении, я могу исследовать препарат на сотнях рыб сразу, это прекрасная скрининговая платформа».
Армстронг работает в сфере трансляционной биомедицины. Ее цель –усовершенствование лабораторных открытий малыми затратами за короткий промежуток времени, прежде чем препарат или открытая молекула дальше перейдут в продолжительные и дорогостоящие клинические испытания. Ключевым преимуществом использования данио-рерио является их маленький размер. Взрослых особей можно разводить десятками каждую неделю, а на мальках ставить тысячи экспериментов. Тестируемые лекарственные препараты просто добавляют в воду, в которой рыбы живут.
БАС остаётся неумолимо прогрессирующим и разрушительным заболеванием. Но уже очень многое сделано, и эти открытия дают путь для инновационных подходов в изучении клеточных дефектов, которые возникают при БАС. Это вселяет в нас надежду.
Система слежения за движением рыб, которая называется DanioVision, и разработана компанией Noldus, была приобретена на крупные частные пожертвования. Она помещается на столе и может одномоментно следить за перемещениями огромного числа рыб. Таким образом, учёные могут заметить признаки развития БАС. Молекулы препаратов используются, чтобы определить, останавливается ли прогрессирование симптомов или нет. Треккер движений позволяет мгновенно и беспристрастно скринировать сразу тысячи потенциальных лекарственных препаратов, и у исследователя нет необходимости вручную тестировать по одному химическому веществу за эксперимент.
«Я использую несколько моделей БАС, потому что на сегодняшний момент известно примерно о 35 генах, которые принимают участие в развитии БАС и вызывают разные повреждения на клеточном уровне. И хотя болезнь у пациентов проявляется приблизительно схожим образом, дефекты на клеточном уровне могут очень сильно различаться. Поэтому на наших моделях мы тестируем препараты, направленные на разные мишени».
«БАС остаётся неумолимо прогрессирующим и разрушительным заболеванием. Но уже очень многое сделано, и эти открытия дают путь для инновационных подходов в изучении клеточных дефектов, которые возникают при БАС. Это вселяет в нас надежду».