Решение по выходу препарата Tofersen на американский рынок примут в начале 2023 г. — власти США
Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (англ. Food and Drug Administration, FDA) согласилось рассмотреть заявку компании Biogen на одобрение препарата Тоферсен для терапии БАС.
Препарат разработан для пациентов с мутацией в гене SOD1. Супероксиддисмутаза-1 — это антиоксидантный фермент, кодируемый геном SOD1.
Тоферсен предназначен для снижения выработки аномального и токсичного белка SOD1, который чрезмерно вырабатывается при мутации гена SOD1. По данным европейских исследований, мутации в этом гене обнаруживаются у 20% людей с семейным БАС и у 2% людей со спорадическим заболеванием.
Управление рассмотрит заявку в ускоренном режиме, решение ожидается уже к 25 января 2023 года. По данным Biogen, FDA планирует провести собрание для обсуждения заявки, но пока не назначило дату.
«В случае одобрения Тоферсен (Tofersen) станет первым лекарством, направленным на генетическую причину БАС, и мы надеемся, что это проложит путь к дальнейшим достижениям в борьбе с этим безжалостным заболеванием», — говорит Прия Сингхал, доктор медицинских наук, глава отдела глобальных исследований в области безопасности и регулирования и временно исполняющая обязанности главы R&D в Biogen.
Biogen обосновывает свою заявку данными клинических исследований, показывающими, что Тоферсен снижает уровни маркера повреждения нервных клеток — легких цепей нейрофиламентов (НФЛ). НФЛ — это белки, которые формируют «каркас» нервных клеток. При повреждении нейронов НФЛ попадают в кровь, где их можно обнаружить.
Однако применение Тоферсена в исследовании не смогло достичь своей основной цели – значительного замедления прогрессирования заболевания, которое оценивали по функциональной шкале БАС (ALSFRS-R).
Тем не менее, у пациентов, получающих Тоферсен в 3 фазе исследования, наблюдалось значительное снижение уровня нейрофиламентов по сравнению с теми, кто сначала получил плацебо и начал получать препарат только спустя 6 месяцев. У тех, кто начал лечение раньше, также наблюдалось более медленное прогрессирование болезни при сравнении способности выполнять повседневные функции, мышечной силы, дыхательной функции и качества жизни.
«Результаты за 12 месяцев показали, что у людей с БАС, связанным с мутацией SOD1, которые начали принимать Тоферсен раньше, наблюдались более медленные темпы снижения клинической и дыхательной функции, силы и качества жизни. Это критически важные показатели для людей, живущих с этой разрушительной болезнью», — рассказывает Тимоти Миллер, доктор медицинских наук из Медицинской школы Вашингтонского университета и главный специалист данного исследования.
Последние данные также свидетельствуют о том, что при раннем начале лечения риск смерти снижается на 73% по сравнению с отсроченным лечением.
Наиболее частыми побочными эффектами Тоферсена были головная боль, падение, боль в спине или конечностях или боль, связанная непосредственно с введением препарата. У 6,7% пациентов, получавших экспериментальную терапию, были зарегистрированы серьезные неврологические осложнения, включая воспалительные процессы спинного мозга, нервных корешков и мозговых оболочек, а также отек зрительного нерва.
Пока FDA рассматривает заявку, пациенты с SOD1-ассоциированным БАС могут получить доступ к Тоферсену в рамках программы раннего доступа от Biogen.
Biogen также запускает исследование под названием ATLAS, в котором
Тоферсен получают люди с мутацией SOD1 и повышенным уровнем НФЛ, но при этом еще без симптомов проявления БАС. Исследование активно набирает до 150 участников на более чем двух десятках сайтов по всему миру.
Источник: FDA Expected to Decide on Tofersen Approval for SOD1-ALS in January | ALS News Today
Перевод: Дина Маркова
Под. ред. врача-невролога Демешонок В.С.