Исследование нового препарата SPG302

По запросу подопечных фонда мы публикуем информацию о запланированном исследовании нового препарата.

Лос-Анджелес, Калифорния, 29 мая 2024 г. — Spinogenix, Inc., биофармацевтическая компания клинической стадии, объявила, что Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) одобрило заявку для клинического исследования второй фазы SPG302 для лечения людей с боковым амиотрофическим склерозом (БАС). 

В ходе испытания будут оцениваться безопасность, переносимость, фармакокинетика и фармакодинамика SPG302.

Что такое Spinogenix, Inc.?

Компания Spinogenix – американская биофармацевтическая компания, основанная в 2016 году, которая занимается разработкой препаратов для лечения нейродегенеративных заболеваний, связанных с дисфункцией синапсов. 

Компания представила препарат, предназначенный для устранения потери синапсов и улучшения когнитивных и двигательных функций при нейродегенеративных заболеваниях, таких как БАС, болезнь Альцгеймера и шизофрения.

 Недавно Spinogenix объявила об открытии набора в Австралии для клинического исследования фазы 2 (NCT06427668), оценивающего препарат SPG302 в качестве лечения для пациентов с БАС.

«Завершив исследование безопасности фазы 1 на здоровых добровольцах в Австралии, мы очень рады получить одобрение FDA  на продолжение исследования с пациентами БАС», — говорит Стелла Сарраф, доктор философии, генеральный директор и основатель Spinogenix, – «Уникальный подход SPG302 к регенерации синапсов предлагает принципиально иной метод лечения, фокусируясь на потере синапсов. Текущие методы лечения не в полной мере отвечают потребностям пациентов с БАС, поскольку одного замедления прогрессирования заболевания недостаточно. Мы стремимся продвигать SPG302 в надежде предоставить новое, преобразующее терапевтическое средство, которое может значительно улучшить жизни тех, кто борется с этим разрушительным заболеванием».

Что такое синапс и как он связан с БАС?

Синапс — структура, которая обеспечивает передачу нервного импульса от нервного волокна к мышце или другие клетки (нейрон или секреторную клетку). Нарушение синаптической передачи –  одно из звеньев патологического процесса при ряде заболеваний,таких как болезнь Альцгеймера, болезнь Паркинсона, шизофрения, расстройство аутистического спектра, депрессия,  биполярное расстройство. 

На данный момент ни одна из существующих доказанных терапевтических стратегий не влияет на регенерацию синапсов при БАС. Это в том числе связано с тем, что синапс не является первой структурой, страдающей при этом заболевании. БАС, прежде всего,  поражает мотонейроны головного и спинного мозга, которые отвечают за произвольные движения мышц, ходьбу, речь и дыхание. Поскольку нейроны погибают, мозг не может отправлять сигналы мышцам.

SPG302 продемонстрировал способность восстанавливать утраченные глутаматергические синапсы (основные возбуждающие синапсы в мозге) у животных: исследования проводились на мышах с болезнью Альцгеймера, двух мышах с БАС и на крысах с повреждениями шейного отдела спинного мозга. У мышей с болезнью Альцгеймера дефицит синапсов и памяти было показано улучшение функций с помощью SPG302. 

В доклинических исследованиях обнаружилось, что новые глутаматергические синапсы образуются в течение нескольких часов in vitro, а in vivo в течение нескольких недель ежедневного приема наблюдается улучшения когнитивных и двигательных функций. Более того, новые синапсы, образованные во время лечения SPG302, сохраняли свои функции в процессе исследования, что может быть фактором благоприятного профиля безопасности и переносимости.

Что такое SPG302 и как будет проходить 2 фаза исследования?

SPG302 — это небольшая молекула, которая направлена на восстановление работы синапсов, а именно ключевых связей между нейронами. Она разработана в виде таблетки для приема один раз в день. 

Это будет первое исследование на людях с БАС. Исследование SPG302 получило одобрение FDA. А это означает, что потенциальная польза от препарата предположительно выше, чем риски его использования.

Пациенты с БАС в возрасте от 18 до 80 лет будут случайным образом распределены в группу SPG302 (для получения препарата один раз в день) или в группу плацебо в течение 28 дней. Будет оцениваться безопасность и фармакологические свойства лечения, а также его влияние на прогрессирование заболевания, функцию легких и биомаркеры заболевания. 

После завершения исследования участники получат возможность принять участие в открытом расширенном исследовании, в котором они будут получать терапию в течение 1 года.

«БАС — это сложное заболевание, затрагивающее когнитивные и двигательные функции, а также речь и дыхание. Это первое исследование с участием людей с БАС является важным шагом на пути к определению того, помогает ли SPG302 восстановить утраченные функции в двигательных и когнитивных симптомах», — заявила в своем заявлении Мерит Сюдкович, доктор медицины, магистр наук, заведующая кафедрой неврологии в Массачусетской больнице.

Мы надеемся, что SPG302 успешно пройдет все этапы испытаний, ведь это будет значить, что у людей с БАС и другими нейродегенеративными заболеваниями появится шанс на улучшение.

Текст и перевод на русский язык: Волчкевич М.Д.

Медицинский редактор: Демешонок В.С.