FDA не одобрило NurOwn для лечения БАС

Терапия стволовыми клетками NurOwn не показала значимого эффекта в третьей фазе лабораторных испытаний по сравнению с плацебо

Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (Food and Drugs Administration – FDA) отказалось рассматривать продукт компании BrainStorm Cell Therapeutics, поскольку в 3 фазе исследований их терапия NurOwn не показала значимого эффекта по сравнению с группой испытуемых, получающих плацебо.

Терапия NurOwn заключается в извлечении мезенхимальных стволовых клеток из костного мозга пациента, затем созревании этих клеток в лаборатории, после чего они вводятся в спинномозговой канал пациента. Первые две фазы исследования дали положительные результаты, и после отклонения своей заявки BrainStorm намерена продолжить дальнейшие исследования.

В последней фазе испытаний принимали участие 189 человек с быстро прогрессирующим БАС. Цель исследования – уменьшить прогрессирование заболевания, которое оценивалось по шкале ALSFRS-R. 

Шкала ALSFRS-R служит для определения тяжести БАС. Шкала состоит из 12 показателей, относящихся к различным возможностям организма (речь, глотание, самообслуживание, ходьба, дыхание и других), каждый из которых  может принимать значения от 0 до 4. 

При положительном влиянии лечения стволовыми клетками пациенты должны были иметь общую оценку по шкале ALSFRS-R на 1.25 балла в месяц выше по сравнению с группой плацебо. По результатам испытаний подобное улучшение продемонстрировали 32.6% пациентов в группе, получавшей терапию, и 27.7% – в контрольной группе плацебо, что не позволяет говорить о значимости различий.

Как говорят представители компании, подобный эффект можно объяснить тем, что в группу испытуемых включили много людей на поздней стадии болезни – у трети пациентов хотя бы один показатель в шкале ALSFRS-R был на уровне 0 (невозможность осуществлять одну из функций). Это означает, что таким пациентам было бы труднее показать замедление темпов прогрессии болезни, что могло негативно сказаться на общих результатах клинического исследования.

Тем не менее, результаты изменения биомаркеров в эксперименте говорят о том, что данная терапия может потенциально оказывать противовоспалительное и нейропротективное действие. Этот эффект не наблюдался у группы плацебо, и его заметили у испытуемых с разной степенью тяжести проявления заболевания.  

«Несколько лет назад эксперты фонда уже готовили материал о стволовых клетках, потенциальных возможностях клинических исследований в этом направлении. Последние годы самые большие надежды возлагались на исследование эффективности NurOwn — комбинации мезенхимальных стволовых клеток и нейротрофических факторов, вводимых в спинномозговую жидкость. Однако результаты третьей фазы исследования не показали преимущества в сравнении с группой плацебо. В настоящее время лечение стволовыми клетками не входит ни в одни международные рекомендации по лечению БАС. А обзоры множественных исследований и мет-анализы зарубежных коллег говорят об отсутствии эффективности лечения БАС стволовыми клетками. Мы все с надеждой ждем продолжения исследования, но на данном этапе не можем рекомендовать использования любых методов введения стволовых клеток для наших пациентов», – сообщает невролог, эксперт фонда «Живи сейчас» Вера Демешонок.

Стволовые клетки — это клетки, которые еще не сформировались для того, чтобы выполнять конкретные функции. Они могут самообновляться и давать начало различным типам клеток таким, как, например, клетки крови, мышечные и нервные клетки.

Автор: Федор Сорокин