Эдаравон

Исследования, проведенные в Японии компанией Mitsubishi Tanabe Pharma Development America с участием 137 пациентов с БАС, показали, что прием антиоксидантного препарата Эдаравон сопровождается замедлением темпа снижения уровня функциональной активности и качества жизни при условии его раннего введения в курс терапии БАС. Соответствующие результаты были опубликованы в ходе ежегодного собрания Американской академии неврологии.

Считается, что Эдаравон обладает нейропротективными свойствами, частично обусловленными способностью связывать свободные радикалы. Как утверждает доктор Джозеф М. Палумбо, вице-президент и глава отдела клинических исследований Mitsubishi Tanabe Pharma Development America и создатель Эдаравона, изначально препарат вызвал интерес исследователей в лечении острого инсульта. В настоящее время, по данным показаниям Эдаравон одобрен к применению в ряде стран.

В рамках опорного рандомизированного клинического исследования III фазы доктор Палумба и его коллеги наблюдали за 137 пациентами с вероятным или достоверным диагнозом БАС. У всех испытуемых симптомы болезни проявились не ранее, чем за два года до начала исследования, при этом на момент начала исследования у них не было дыхательных нарушений и была сохранена способностью к выполнению большей части повседневных обязанностей. Пациенты получали терапию в соответствии со стандартами оказания медицинской помощи пациентам с БАС, в который входит рилузол (рилутек), в комбинации с Эдаравоном (MCI-186) или плацебо.

Согласно данным, представленным на стендовых докладах, спустя 24 недели с начала терапии у больных, получавших Эдаравон, было отмечено менее выраженное снижение показателей по модифицированной шкале функциональной оценки БАС (ALSFRS-R): -5,01 против -7,50; разница между группами -2,49; P = .0013.

Зарегистрировано значительное улучшение по баллам вопросов из ALSFRS-R, касающихся состояния конечностей и бульбарных функций. В целом наблюдалась тенденция улучшения значений по баллам, оценивающим состояние функции дыхания у пациентов, получавших Эдаравон. Кроме того, у последних отмечалось значительно менее выраженное снижение качества жизни по данным опросника оценки БАС (ALSAQ-40) (P = .03). Сила хвата между группами сильно не отличалась, летальных исходов не было.

Наиболее частыми нежелательными явлениями были кровоподтеки, дисфагия и запоры, но их частота между группами, получавшими Эдаравон и плацебо, не различалась. Наиболее частым серьезным нежелательным явлением была дисфагия, которая отмечалась в 12% случаев в обеих группах.

На основании полученных результатов Эдаравон был разрешен для лечения БАС в Японии и продается под торговым названием Радикут. Кроме того, Управление по контролю за пищевыми продуктами и лекарствами США присвоило Эдаравону статус орфанного препарата для лечения БАС, однако он в настоящее время не зарегистрирован для применения по данному показанию.

Результаты продолженного открытого исследования длительностью 24 недели с участием 123 пациентов (из числа 137 упомянутых выше), в котором все испытуемые получали Эдаравон вне зависимости от предшествующей терапии, показали, что препарат обладает длительным эффектом. У пациентов, которые продолжили терапию Эдаравоном, снижение оценки по шкале ALSFRS-R было менее выражено по сравнению с исходными значениями, чем у пациентов, которым в ходе исследования заменили плацебо на Эдаравон (разница между группами -4,17; P = .004). Кроме того, в последней группе также были менее выражены риск летального исхода (P = .019) и снижение показателей работы легких. По данным исследования, профиль безопасности препарата оставался хорошим.

По словам доктора Палумбо, в настоящее время ученые занимаются оформлением результатов исследований для публикации в научных журналах и пересмотра регуляторного статуса препарата в США.

Сравнение эффективности Эдаравона с другими вариантами терапии БАС затруднительно в связи с тем, что все пациенты получали сопутствующие препараты согласно стандартам по оказанию медицинской помощи при БАС.

В первом клиническом исследовании Эдаравона, включившем пациентов с БАС с более широким разбросом по тяжести заболевания, в фазе III не удалось достичь первичной конечной точки эффективности препарата с улучшением балла по шкале ALSFRS-R (Amyotroph Lateral Scler Frontotemporal Degener, 2014;15;610-7). В продолженном исследовании, включившем 181 пациента и также представленном на постерной сессии, были подтверждены ранее полученные данные о том, что важно своевременное начало терапии Эдаравоном.

«В ходе исследования нам удалось получить очень много данных о том, у каких категорий пациентов препарат будет эффективен, – прокомментировал доктор Палумбо. – Одна из наших гипотез состоит в том, что наибольшей эффективности мы сможем добиться у пациентов, в высокой степени сохранявших бытовую активность на момент начала терапии, с достоверным или вероятным диагнозом БАС, а также с сохранностью дыхательной функции».

Еще одно небольшое рандомизированное плацебо-контролируемое исследование с участием 25 пациентов с БАС в более поздней стадии было выполнено по запросу министерства здравоохранения Японии. Полученные результаты свидетельствуют о безопасности Эдаравона в данной популяции, однако однозначную эффективность препарата выявить не удалось.

Источник Clinical Neurology News