Клеточная терапия NurOwn: в фазе III исследования участвует 200 пациентов с БАС
Компания BrainStorm Cell Therapeutics объявила, что в третьей фазе клинического испытания препарата клеточной терапии NurOwn у 200 пациентов с боковым амиотрофическим склерозом (БАС) завершен набор и лечение продолжается.
Цель рандомизированного, двойного слепого и мультицентрового исследования (NCT03280056) — оценка безопасности и эффективности трех введений NurOwn в позвоночный канал. Пациентам будут проводиться интратекальные инъекции (тип инъекций, который позволяет быстрее и эффективнее доставлять стволовые клетки к головному и спинному мозгу — Прим. ред.) NurOwn или плацебо каждые два месяца.
«Для команды BrainStorm это очень важное достижение в разработке и потенциальному выведению NurOwn на фармрынок для лечения БАС. Мы полностью посвятили себя этому исследованию после того, как начали набор пациентов в клиническое исследование в октябре 2017 года», — заявил в пресс-релизе Хаим Лебовиц (Chaim Lebovits), президент и генеральный директор компании BrainStorm.
NurOwn — это клеточная терапия, при которой у пациентов берутся мезенхимальные стволовые клетки (МСК), из которых можно получать разные типы клеток. Они конвертируются в клетки типа MSC-NTF, которые производят нейротрофические факторы (молекулы, способствующие росту и выживанию нервной ткани). Преобразованные клетки затем возвращаются пациентам через трансплантат путем инъекции в мышцу или в спинномозговой канал, чтобы способствовать росту и выживанию нервной ткани.
Оценивать безопасность и эффективность NurOwn будут по функциональной шкале ALSFRS-R (глотание, речь, почерк, ходьба и т. д.) и сравнивать с группой плацебо. Вторичной целью является оценка того, как изменяются в крови и спинномозговой жидкости после лечения с помощью NurOwn такие биомаркеры, как продуцируемые клетками нейротрофические факторы, воспалительные факторы и цитокины (биологически активные молекулы, которые координируют процессы, связанные с иммунными реакциями и воспалением — Прим. ред.).
«На сегодняшний день значительная доля из 200 включенных в исследование пациентов уже получили три инъекции, и мы ожидаем, что все участники исследования пройдут запланированные исследования к октябрю 2020 года», — сказал Лебовиц.
Исследование проводится в трех ведущих медицинских центрах Калифорнии (США). В случае успеха результаты испытаний послужат основанием для запроса в Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) о регистрации NurOwn в качестве препарата для лечения БАС.
В Управлении по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) и Европейском агентстве по лекарственным средствам (EMA) терапии аутологичными (собственными) клетками MSC-NTF в качестве потенциального средства для терапии БАС был присвоен статус «орфанного медицинского препарата» .
«Мы очень рады, что завершили набор в наше рандомизированное плацебо-контролируемое клиническое исследование третьей фазы для лечения БАС и с нетерпением ждем возможности опубликовать лучшие результаты еще до конца следующего года. Этот клинический этап является ключевым моментом в разработке NurOwn», — заявил Ральф Керн (Ralph Kern), главный операционный директор и главный медицинский директор BrainStorm.
Исследование финансируется за счет средств Калифорнийского института регенеративной медицины (CIRM) и других видов инвестиций. «На основании научных данных и результатов ранней фазы исследований CIRM выделил BrainStorm Cell Therapeutics 15,9 млн долларов для проведения третьей фазы исследований и разработки терапии NurOwn. Наша поддержка помогла внедрить эту программу в трех ведущих медицинских центрах Калифорнии», — сказала Мария Миллан, доктор медицинских наук, президент и исполнительный директор CIRM.
«Важно понимать, что NurOwn — это терапия стволовыми клетками. И именно этим исследование NurOwn принципиально отличается от всех других видов терапий, которые когда-либо испытывались на болеющих БАС, — комментирует новость врач-невролог, эксперт фонда «Живи сейчас» Елена Лысогорская. — Сейчас новая эра методов лечения, когда лечение максимально индивидуализировано, как, например, генная или клеточная терапия. В случае с NurOwn технология позволяет запрограммировать клетки пациента таким образом, чтобы они могли вырабатывать нейротрофические факторы, защищающие его нервные клетки. Роль нейротрофических факторов в патогенезе БАС уже давно исследуется, и давно есть сведения, что это важное звено в развитии заболевания. Это одна из причин, почему на NurOwn ученые возлагают большие надежды.
Препарат успешно прошел предыдущие фазы исследования, где была доказана его безопасность для пациентов и выявлена эффективная доза. Препарат замедлял развитие заболевания по шкале ALSFRS-R, также оценивалась мышечная сила и жизненная емкость легких — по всем этим признакам пациенты, которые получали терапию, чувствовали себя лучше по завершении исследования, чем те, кто получал плацебо.
Еще одна причина для оптимизма — это качество организации исследования. Во-первых, предстоящий этап исследования будет включать достаточно большой объем выборки пациентов — 200 человек — что в итоге даст показатели, которые можно считать объективными. Во-вторых, исследование одновременно проводится в нескольких медицинских центрах, и это тоже показатель его высокого качества. Всё это дает нам право ожидать объективных данных об эффективности препарата.
Важно, что согласно предыдущим результатам исследования NurOwn, терапия не только дала положительный клинический результат в момент введения препарата, но и есть основания ожидать долгосрочный эффект», — заключает эксперт.
Благодарим за помощь в переводе Светлану Колосову.