Институт ALS TDI (Therapy Development Institute) находится в Кембридже (штат Массачусетс, США). Это одна из крупнейших в мире организаций, занимающихся исследованиями БАС, и вся работа института направлена только на поиск возможных средств лечения этой болезни. Летом 2014 г. наши коллеги были в Бостоне, который находится недалеко от Кембрижда, и пообщались с сотрудниками института. Терри Хандлер, менеджер по развитию ALS TDI, рассказала об истории учреждения, основных направлениях работы, а также о том, как помогают людям с БАС в США.
— Наш институт начал работать в 1999 году. Инициатором создания была семья Хейвуд, в которой было три сына, и у среднего, Стива, был БАС. Парню было всего 29 лет. Через три месяца после постановки диагноза семья решила, что нужно начать системно финансировать исследования в области БАС. Они начали сборы пожертвований и надеялись собирать по миллиону долларов каждый год. Первый взнос был от самого Стива — он выписал чек на $ 10 000.
Институт начал работать в 1999 году, с самого начала и до настоящего момента работа ведется в четырех различных лабораториях. Сейчас в наши проекты вовлечены более тридцати исследователей со всего мира, все работают полный день. Наша единственная миссия — поиск терапии при БАС. Мы все мечтаем найти возможное лечение и положить конец этому заболеванию.
Я пришла сюда, потому что потеряла брата четыре года назад, в 2010-м. Когда ему был поставлен диагноз, я не знала ничего об этом заболевании. И я стала свидетелем всего, что происходило — и прогрессирования болезни, и смерти, и это изменило мою жизнь. Когда я вошла в эту лабораторию, познакомилась с исследователями и персоналом, увидела их преданность делу, я поняла: мое место здесь. Как я уже сказала, наша единственная миссия — решить загадку этого заболевания.
Мы не занимаемся академическим изучением болезни, оставляя эту область университетам. Мы же видим себя в качестве моста между академическими исследованиями, которые изучают непосредственно заболевание, и фармацевтическими компаниями, которые разрабатывают лекарства и проводят испытания. Мы не можем их провести сами, поскольку стоимость составляет 30−40 миллионов долларов, а у нас просто нет таких денег.
Чем мы занимались последние пару лет в наших лабораториях, что уже сделали и чем мы гордимся — это исследование препарата Gilenya, который было одобрен FDA (Food and Drug Administration) — департаментом пищевых продуктов и медикаментов. Gilenya уже одобрена для пациентов с рассеянным склерозом. Мы обнаружили в наших лабораториях, проводя исследования с мышами, что мыши живут гораздо дольше на этом препарате по сравнению с другими. Компания Novartis (прим. — фармкомпания) помогла нам, они дали этот препарат для исследований, и сейчас мы на стадии испытаний на безопасность, результаты будут известны до конца 2014 года.
Хотелось бы сказать, что дополнительные средства, около 3 млн долларов, были собраны нашими фандрайзерами. Это дало серьезный толчок именно этой программе, а она — лишь одна из примерно 20−25, которые мы реализуем каждый год.
У нас существует четыре подхода к проблеме поиска лечения. Первый — опыт практических экспериментов, исследований на мышах, и здесь мы достигли определенных успехов. Мы используем только так называемых SOD1 мышек, SOD1 — это название гена. Наши исследователи доказали, что у больных с наследственной формой БАС именно изменения гена SOD1 является причиной заболевания. Сейчас в TDI 4000 мышей для разного уровня и разного рода исследований.
У нас есть отделение, которое работает по технологии in vitro (прим. — в пробирке), там мы исследуем ткани мышей. Материал изучается в разрезе, чтоб было наглядно видно, где именно действует испытуемое лекарство с целью замедлить прогресс заболевания. Самая новая инициатива в данном направлении называется IPS программа — программа индуцированных стволовых клеток, для которой мы собираем стволовые клетки и ткани кожи у людей с БАС. Мы только что стартовали с этим проектом, и сейчас у нас 200 пациентов по всей стране. Институт находит необходимые средства, чтоб обеспечить их приезд в госпиталь в Бостоне. Тут мы собираем обычные стволовые клетки и переводим в индуцированные стволовые клетки, чтоб можно было их категоризировать и изучить все сходства и различия.
Но что особенно интересно в отношении программы индуцированных стволовых клеток — это то, что мы движемся быстрее, благодаря пожертвованиям в результате кампании Ice Bucket Challenge, потому что сейчас мы получаем в десять раз больше пожертвований каждый день, чем в это же время в прошлом году.
В отношении программы индуцированных стволовых клеток я должна еще раз пояснить, что мы пока используем эти клетки только для исследований, и не выступаем за их трансплантацию. То есть, мы находимся на самых ранних стадиях исследования, но смотрим на этот проект как на имеющий огромный потенциал, чтобы что-то реально изменить в ближайшем будущем.
Благодаря Ice Bucket Challenge наш институт получил дополнительное финансирование, как и миллионы организаций, которые обеспечивают поддержку больных. 86% каждого доллара, который поступает в наши лаборатории, используется только на исследования, не на накладные расходы или сбор средств.
Мы начали исследования в 2000 году. В очень многих исследованиях мы смотрим на ткани мышей и анализируем, действует ли лекарственная терапия, и достигает ли она нужного эффекта. Весь материал, классифицируется, где были выявлены положительные результаты, замораживается и хранится в холодильниках. То есть здесь информация уже за 12 лет. Например, исследователям надо вспомнить и посмотреть на эксперименты, которые они проводили шесть лет назад. Они находят информацию в компьютере, используя штрихкод нужного им исследования. Благодаря этому очень быстро можно найти образцы тканей — в каталоге указано место в холодильниках, то есть можно узнать где найти результаты конкретного эксперимента. Всего у нас 10 холодильников, и только 5 задействованы. Если исследователям нужно пересмотреть или заново проанализировать какой-то материал, он доступен.
Как я уже говорила, наша единственная цель — разработать эффективное лекарство, чтобы положить конец БАС. Мы рассчитываем найти средство от заболевания и полностью освободить от него людей в ближайшие 10 лет.
Наша работа зависит от тех 152 семей, которые занимаются сбором средств для нас по всей стране. Наша цель — каждый год собирать 10 миллионов долларов, чтобы поддерживать и развивать наши программы.
В отличие от многих других исследовательских организаций, которые занимаются проблемой БАС в США, наш институт изучает только БАС. Еще одно огромное отличие в том, что все наши сотрудники надеются, что лет через десять нам придется искать другую работу, что было бы замечательно! Этим мы и живем здесь, это наша страсть.
Нами движет не только желание отплатить за смерть Стивена, которому было всего 29 лет, и чья семья организовала этот институт. Еще у нас был президент, который очень хотел добиться изменений, потому что его мать болела БАС. Она умерла. Его звали Шон Скотт, и ему самому поставили диагноз через 8 месяцев после того, как он стал президентом ALS TDI и главным исполнительным директором, и он умер через год. В его семье часто встречается БАС.
То есть очень многие люди, которые здесь работают, знали Стива Хейвуда и Шона Скотта… Но и многие, кто пришел работать сюда позже, потеряли своих близких. Поэтому наша преданность делу и желание найти средство замедления развития БАС и излечения болезни огромны. Мы работаем куда больше 40 часов в неделю, некоторые больше 60 часов в неделю. Потому что мы искренне верим, что исследования дадут свои плоды и мы сможем остановить эту страшную болезнь.
До того как я пришла сюда, у меня не было никакого представления о стоимости исследований. Приведу один пример того, что мы делаем здесь. Наше финансирование, как я сказала, идет не от правительства США, аза счет сборов, которые устраивают семьи из самых разных мест в США. Все эти семьи так или иначе столкнулись с БАС. Так, силами этих семей организуются и небольшие мероприятия, например, Спагетти-ужин, который принесет, скажем, 1000 долларов, и огромные гала-концерты, которые приносят 300−400 тысяч долларов. Еще проводятся аукционы или разного рода вечеринки. Нам приходится нелегко, чтобы собирать по 10 миллионов каждый год. Но именно столько нужно, чтобы продолжить исследования, пока мы не найдем способ лечения БАС.
На стене в одном из холлов можно увидеть портрет нашего председателя правления Оги Ньето и его жены Лин. Ему был поставлен диагноз БАС восемь лет назад, он живет в Калифорнии. С момента постановки диагноза он собрал 47 млн долларов с помощью инициативы, которую называют «Квест Оги». Это помогло финансировать MDA — Ассоциацию мышечной дистрофии, и нам достался кусочек этого пирога. В январе 2014-го Оги решил сконцентрироваться на нас, и мы очень этому рады. Он был также соучредителем компании, которая называется Life Fitness и является мировым лидером в индустрии фитнеса.
Также на одной из стен висит фотография семьи, которая основала наш институт, — семьи с тремя сыновьями. На ней можно увидеть Стивена Хейвуда, он в инвалидном кресле, рядом его старший брат Джейми, который до сих пор еще помогает в нашем правлении.
Еще на одной фотографии — Кори Ричардсон, он живет в Калифорнии. Когда он был совсем юным, ему был поставлен диагноз БАС. Сейчас ему 27 лет, и его семья, очень богатая семья из Сан-Франциско, оказывает огромную поддержку тому, что мы делаем. Мы надеемся, что однажды мы сможем сказать Кори, что у нас есть что-то для него, что есть надежда спасти его жизнь.
Как я уже сказала, мы организуем различные мероприятия. Например, Big Game Fish Battle — это и игра, и рыбалка. Оно собрало 100 тысяч долларов на исследования в прошлые выходные.
Еще есть группа, которая участвует в велосипедных турне. Например, в прошлом году на огромном велотуре в Миннесоте они собрали около $ 200 тысяч. И так на каждом заезде, который проходит каждый год в мае.
Кроме того, мы проводим собственное велотурне под названием Tri-state trek, которое проходит в течение трех дней. Этот год был феноменальным: в нашем турне участвовало 240 велосипедистов и мы собрали чуть более $ 700 тысяч.
Очень интересно было узнать, что в Москве тоже много активных, сильных людей, которые продолжают бороться несмотря на то, что вдруг, совсем неожиданно у них диагностировали БАС.
Обычно люди с БАС (мы называем их здесь только люди с БАС или люди с ограниченными возможностями, а не пациентами, потому что они не хотят называться пациентами, и мы знаем это), так вот, люди с БАС живут в среднем от 2 до 4 лет с момента постановки диагноза. Совсем недавно я выяснила, что в Израиле 20% людей, которым диагностируют БАС, живут намного дольше —10 лет или дольше. Очень важно понять, почему так? Потому ли, что неврологам удается диагностировать людей настолько раньше, или же это благодаря тому, что они что-то делают, чтобы продлить их жизнь. Еще все знают, что может быть пять разных пациентов с БАС, сидящих в одной комнате, и у всех будут очень сильно различающиеся симптомы. Это очень интересно. Нам есть, чем заниматься!
